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첫 환자는 NHS를 통해 실명에 대한 유전자 치료 치료를 시작합니다

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지난 9 월, 유전 된 망막 영양 장애를 치료하는 획기적인 유전자 치료법이 발견되었습니다. 이제 영국 사람들이 치료를 받고 있습니다.

이 유전자 요법은 망막 이영양증을 가지고 태어난 사람들을위한 것입니다. 환자가 양쪽 부모로부터 RPE65 유전자의 잘못된 사본을 물려 받았을 때 발생합니다. 이 유전자는 빛에 민감한 세포가 빛을 흡수하는 데 필요한 요구 사항을 제공하는 데 중요하기 때문에 아기는 나이가 들어감에 따라 시력을 잃습니다.

시력 문제는 야간 시력 저하로 시작하여 현재 세포의 죽음과 함께 완전한 실명으로 이어집니다.

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NHS 요법은 시력 상실을 막고 그 과정에서 시력을 향상시킬 것으로 예상됩니다. 이를 위해 RPE65 유전자의 작업 복사본이 눈 뒤쪽에 주입됩니다. 복사본은 무해한 바이러스에 넣고 바이러스는 망막 세포를 관통합니다.

바이러스가 핵 내부에 있으면 유전자가 RPE65 단백질을 만드는 지침을 제공합니다. 이것은 더 건강한 시력을 제공합니다.

이 치료는 안타깝게도 시력이 어느 정도 남아있는 환자에게만 적합합니다. 영구적 인 손상이 일어나기 전에 시력 상실을 멈출 수 있기 때문에이 눈 장애가있는 어린이에게 유익 할 것으로 기대됩니다.

Matthew Wood는 치료를받은 최초의 환자 중 한 명입니다. 그는 어렸을 때 시력을 잃기 시작했고 현재는 주변 시력 만 가지고있었습니다. 그의 수술은 Robert MacLaren 교수가 수행했습니다.

BBC 인터뷰에서 MacLaren은 "이것은 매우 흥미 롭습니다. 이것은 안구 질환에 대해 최초로 승인 된 NHS 유전자 요법이지만, 미래에 눈뿐만 아니라 다른 질환을 치료하기 위해 유전자 요법을 사용할 기회가 있습니다"라고 말했습니다.

치료의 한 가지 단점은 £600,000. 그러나 NHS England는 제조업체 Novartis와 할인에 동의했다고 밝혔다.


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